本公開涉及靶向乙型肝炎病毒(HBV)基因組的雙鏈RNA劑，以及使用該劑抑制一種或多種HBV基因表達(dá)的方法和治療患有HBV感染或HBV相關(guān)障礙(例如慢性乙型肝炎病毒感染)的受試者的方法。

本公開涉及靶向SNCA基因(特別地，CNS組織中)的雙鏈核糖核酸(dsRNAi)劑和組合物，以及抑制SNCA基因的表達(dá)的方法和使用此類dsRNAi劑和組合物治療患有SNCA相關(guān)神經(jīng)退化性疾病或病癥(例如帕金森氏病(PD)、多系統(tǒng)萎縮(M...

本公開涉及靶向微管相關(guān)蛋白tau(MAPT)基因的外顯子10內(nèi)的熱點(diǎn)的雙鏈核糖核酸干擾(dsRNAi)劑和組合物，以及抑制4R?tau的表達(dá)的方法和使用此類dsRNAi劑和組合物治療患有4R?tau相關(guān)疾病或病癥的方法，例如4R?tau...

本發(fā)明涉及靶向己酮糖激酶(KHK)基因的RNAi試劑(例如，雙鏈RNAi試劑)和使用這類RNAi試劑來抑制KHK表達(dá)的方法、以及治療患有一種KHK相關(guān)病癥的受試者的方法，該病癥是例如肝病(例如，脂肪肝、脂肪性肝炎)、血脂異常(例如，高血...

本披露涉及用于合成寡核苷酸的單體和方法，這些寡核苷酸包含至少一個包含3'?羥基基團(tuán)的核苷。

本發(fā)明涉及用于抑制TMPRSS6基因表達(dá)的組合物和方法，具體而言，本發(fā)明涉及靶向TMPRSS6基因的雙鏈核糖核酸(dsRNA)組合物，以及使用這類dsRNA組合物來抑制TMPRSS6表達(dá)的方法。

本發(fā)明涉及抑制受試者中PCSK9基因表達(dá)的方法，以及使用靶向PCSK9基因的RNAi試劑例如雙鏈RNAi試劑來治療患有脂質(zhì)障礙例如高脂血癥的受試者的治療性和預(yù)防性方法。

本發(fā)明涉及靶向AGT基因的RNAi劑，例如，雙鏈RNA(dsRNA)劑。本發(fā)明還涉及使用這類RNAi劑以抑制AGT基因表達(dá)的方法及預(yù)防與治療AGT相關(guān)障礙(例如，高血壓)的方法。

本發(fā)明涉及靶向己酮糖激酶(KHK)基因的RNAi試劑，例如dsRNA試劑。本發(fā)明還涉及使用這樣的RNAi試劑抑制KHK基因表達(dá)的方法，以及治療或預(yù)防受試者的KHK相關(guān)疾病的方法。

本發(fā)明的一個方面涉及能夠抑制靶基因表達(dá)的雙鏈RNA(dsRNA)試劑。該dsRNA試劑的有義鏈包括至少一個熱不穩(wěn)定性核苷酸，和至少一個出現(xiàn)在與該反義鏈的種子區(qū)(位置2?8)的相對位點(diǎn)處的所述熱不穩(wěn)定性核苷酸；并且該dsRNA試劑的反義鏈...

本發(fā)明涉及靶向AGT基因的RNAi劑，例如，雙鏈RNA(dsRNA)劑。本發(fā)明還涉及使用這類RNAi劑以抑制AGT基因表達(dá)的方法及預(yù)防與治療AGT相關(guān)障礙(例如，高血壓)的方法。

本發(fā)明涉及靶向AGT基因的RNAi劑，例如，雙鏈RNA(dsRNA)劑。本發(fā)明還涉及使用這類RNAi劑以抑制AGT基因表達(dá)的方法及預(yù)防與治療AGT相關(guān)障礙(例如，高血壓)的方法。

本公開涉及靶向碳酸酐酶2(CA2)的雙鏈核糖核酸(dsRNA)組合物和使用此類dsRNA組合物來改變(例如，抑制)碳酸酐酶2的表達(dá)的方法。

本發(fā)明提供了使用靶向HBV的RNAi劑和HBV疫苗的組合治療具有乙肝病毒(HBV)感染(例如，慢性HBV感染)的受試者的方法。公開了用于治療HBV感染的RNAi劑和HBV疫苗，其包括向具有HBV感染的受試者順序施用：a)抑制至少三種HB...

本公開涉及一種靶向ANGPTL7的雙鏈核糖核酸(dsRNA)組合物。本發(fā)明還涉及使用此類dsRNA組合物抑制ANGPTL7表達(dá)的方法以及使用此類dsRNA組合物治療ANGPTL7相關(guān)病癥例如青光眼的方法。

本發(fā)明提供了用于抑制靶基因表達(dá)的雙鏈核糖核酸(dsRNA)藥劑，其包含與所述靶基因互補(bǔ)的反義鏈；與所述反義鏈互補(bǔ)并與所述反義鏈形成雙鏈區(qū)的有義鏈；以及與至少一條鏈上的一個或多個內(nèi)部位置綴合的一個或多個C22烴鏈，包含此類dsRNA藥劑的...

本發(fā)明涉及陽離子脂質(zhì)，該陽離子脂質(zhì)具有位于該陽離子脂質(zhì)的脂質(zhì)部分(例如疏水鏈)中的一個或多個可生物降解基團(tuán)。可以將這些陽離子脂質(zhì)摻入到脂質(zhì)顆粒中用于遞送活性劑，例如核酸。本發(fā)明還涉及脂質(zhì)顆粒，這些脂質(zhì)顆粒包含中性脂質(zhì)、能夠減少聚集的脂質(zhì)...

本發(fā)明涉及靶向補(bǔ)體因子B(CFB)基因的RNAi劑，例如dsRNA劑。本發(fā)明還涉及使用這種RNAi劑抑制CFB基因表達(dá)的方法以及治療或預(yù)防受試者中的CFB相關(guān)疾病的方法。

本公開涉及靶向微管相關(guān)蛋白tau(MAPT)基因的雙鏈核糖核酸干擾(dsRNAi)藥劑和組合物，以及抑制MAPT基因的表達(dá)的方法，以及使用此類dsRNAi藥劑和組合物治療患有MAPT相關(guān)疾病或病癥，例如阿爾茨海默氏病、額顳葉癡呆、進(jìn)行性...

本公開涉及靶向淀粉樣前體蛋白(APP)基因的雙鏈核糖核酸(dsRNAi)劑和組合物的用途，包括使用此類dsRNAi劑和組合物抑制AAP基因表達(dá)的方法和治療患有以擴(kuò)大的核內(nèi)體為特征的疾病或病癥的受試者的方法，例如，阿爾茨海默氏病(AD)和...