本披露的特征在于有用的寡核苷酸組合物和與其相關的方法。本披露涵蓋以下認識，即寡核苷酸的結構元件，諸如堿基序列、化學修飾(例如，糖、堿基和/或核苷酸間鍵聯的修飾)或其模式，可以對寡核苷酸特性和活性具有顯著影響。本披露還提供了治療障礙的方法...

除其他外，本披露提供了各種技術，包括手性控制的寡核苷酸組合物以及用于制造和使用此類寡核苷酸組合物的技術。在一些實施例中，本披露提供了可用于預防或治療各種病癥、障礙或疾病例如杜氏肌肉營養不良的技術。

除了其他方面，本披露提供了用于立體選擇性制備手性化合物的技術。在一些實施例中，所制備的手性化合物可用于寡核苷酸的手性控制制備。在一些實施例中，這樣的寡核苷酸靶標轉錄物與各種病癥、障礙或疾病相關。

尤其是，本披露提供了經設計的寡核苷酸及其組合物。在一些實施例中，本披露的寡核苷酸和組合物可以提供高水平的腺苷編輯。在一些實施例中，本披露的寡核苷酸和組合物可用于治療多種病癥、障礙或疾病，例如α?1抗胰蛋白酶缺乏癥。在一些實施例中，本披露...

本披露提供了HSD17B13相關的雙鏈寡核苷酸、組合物以及使用這樣的雙鏈寡核苷酸和組合物預防和/或治療與HSD17B13表達相關的多種病癥、障礙或疾病的方法。在一些實施例中，所提供的雙鏈寡核苷酸和組合物包含核堿基修飾、糖修飾、核苷酸間鍵...

除此之外，本披露提供了可以實現靶RNA分子中的靶腺苷的特異性編輯的寡核苷酸、其組合物和方法。這樣的寡核苷酸、組合物以及方法可用于治療、預防或改善可以從腺苷修飾中受益的MECP2相關障礙、疾病和綜合征。

本披露提供了雙鏈寡核苷酸、組合物和與其相關的方法。本披露涵蓋以下認識：雙鏈寡核苷酸的結構元件，例如堿基序列、化學修飾(例如，糖、堿基和/或核苷酸間鍵聯的修飾)或其模式，和/或立體化學(例如，骨架手性中心的立體化學(手性核苷酸間鍵聯))和...

本公開內容涉及寡核苷酸組合物及其方法，尤其涉及設計的寡核苷酸、組合物及其方法。在一些實施方案中，提供的寡核苷酸組合物提供了改變的轉錄物剪接。在一些實施方案中，提供的寡核苷酸組合物具有低毒性。在一些實施方案中，提供的寡核苷酸組合物提供了改...

尤其是，本披露提供了寡核苷酸及其組合物。在一些實施例中，所提供的寡核苷酸和組合物可用于腺苷修飾。在一些實施例中，本披露提供了用于治療可受益于腺苷修飾的多種病癥、障礙或疾病的方法。礙或疾病的方法。

除其他外，本披露提供了經工程化為表達ADAR1多肽或其特征性部分的細胞和非人動物。在一些實施例中，本披露提供了經工程化為表達人ADAR1多肽或其特征性部分的細胞和非人動物。在一些實施例中，非人動物是經遺傳修飾的嚙齒類動物，例如小鼠、大鼠...

本披露提供了雙鏈寡核苷酸、組合物和與其相關的方法。本披露涵蓋以下認識：雙鏈寡核苷酸的結構元件，例如堿基序列、化學修飾(例如，糖、堿基和/或核苷酸間鍵聯的修飾)或其模式，和/或立體化學(例如，骨架手性中心的立體化學(手性核苷酸間鍵聯))和...

除其他事項外，本披露提供了用于預防和/或治療各種病癥、障礙或疾病的寡核苷酸、組合物和方法。在一些實施例中，提供的技術包含核堿基修飾、糖修飾、核苷酸間鍵聯修飾和/或其模式，并且具有改善的特性、活性和/或選擇性。在一些實施例中，所提供的技術...

本申請涉及用于亞磷酰胺和寡核苷酸合成的組合物和方法。除了其他之外，本公開提供了制備和純化用于寡核苷酸合成的亞磷酰胺的技術。術。術。

尤其是，本披露提供了寡核苷酸及其組合物。在一些實施例中，所提供的寡核苷酸和組合物可用于腺苷修飾。在一些實施例中，本披露提供了用于治療可受益于腺苷修飾的多種病癥、障礙或疾病的方法。礙或疾病的方法。

本披露尤其提供了C9orf72寡核苷酸、其組合物和方法。在一些實施例中，本披露提供了用于治療與C9orf72相關的病癥、障礙或疾病的方法，如肌萎縮側索硬化癥和額顳葉癡呆。如肌萎縮側索硬化癥和額顳葉癡呆。如肌萎縮側索硬化癥和額顳葉癡呆。

本公開內容涉及寡核苷酸組合物及其方法，尤其涉及設計的寡核苷酸、組合物及其方法。在一些實施方案中，提供的寡核苷酸組合物提供改變的轉錄物剪接。在一些實施方案中，提供的寡核苷酸組合物具有低毒性。在一些實施方案中，提供的寡核苷酸組合物提供改善的...

本披露尤其提供了C9orf72寡核苷酸、其組合物和方法。在一些實施例中，本披露提供了用于治療與C9orf72相關的病癥、障礙或疾病的方法，如肌萎縮側索硬化癥和額顳葉癡呆。如肌萎縮側索硬化癥和額顳葉癡呆。如肌萎縮側索硬化癥和額顳葉癡呆。

除其他事項外，本披露提供了用于寡核苷酸制備、特別是手性控制的寡核苷酸制備的技術，所述技術提供了大大改善的粗品純度和產率，并顯著降低了制造成本。顯著降低了制造成本。顯著降低了制造成本。

除其他事項外，本披露提供了用于預防和/或治療各種病癥、障礙或疾病的寡核苷酸、組合物和方法。在一些實施例中，提供的寡核苷酸包含核堿基修飾、糖修飾、核苷酸間鍵聯修飾和/或其模式，并且具有改善的特性、活性和/或選擇性。在一些實施例中，本披露提...

除其他事項外，本披露提供了設計的DMD寡核苷酸、組合物、及其使用方法。在一些實施例中，本披露提供了如下技術，這些技術可用于通過跳讀外顯子51來修復突變體DMD轉錄物，使得可以將轉錄物翻譯成內部截短的、但具有至少部分功能的肌營養不良蛋白質...