用于治療線粒體疾病和用于使細胞分化成神經元的組合物和方法技術

本發明專利技術提供用于治療線粒體疾病個體的所述線粒體疾病的方法和組合物。所述方法的方面包括向受試者施用Pumilio樣蛋白的抑制劑和/或富含絲氨酸/精氨酸的前體mRNA剪接因子(SR)蛋白家族的抑制劑。還提供了用于將靶細胞轉分化為神經元的方法、組合物、系統以及試劑盒，其在產生神經元時獲得應用，用于研制新的療法，用于實驗評估，作為譜系特異性和細胞特異性產品的來源等，例如用于治療人類的CNS病癥。

【技術實現步驟摘要】
【國外來華專利技術】

【技術保護點】
一種治療具有線粒體疾病的受試者的線粒體疾病的方法，其包括：向所述受試者施用治療有效量的Pumilio樣蛋白的抑制劑和/或SR蛋白的抑制劑。

【技術特征摘要】
【國外來華專利技術】...

【專利技術屬性】
技術研發人員：鹿炳偉，斯蒂芬·格爾克，
申請(專利權)人：小利蘭·斯坦福大學托管委員會，
類型：發明
國別省市：美國;US