【技術實現步驟摘要】
【國外來華專利技術】
【技術保護點】
一種用于抑制細胞中Serpina1的表達的雙鏈RNAi試劑，該雙鏈RNAi試劑包含形成一個雙鏈區的一條有義鏈和一條反義鏈，其中所述有義鏈包含與SEQ?ID?NO:1、SEQ?ID?NO:2、或SEQ?ID?NO:3、SEQ?ID?NO:4、SEQ?ID?NO:5、SEQ?ID?NO:6、SEQ?ID?NO:7、SEQ?ID?NO:8、SEQ?ID?NO:9、SEQ?ID?NO:10、或SEQ?ID?NO:11的核苷酸序列中的任一個相差不多于3個核苷酸的至少15個連續核苷酸，并且該反義鏈包含與SEQ?ID?NO:15、SEQ?ID?NO:16、或SEQ?ID?NO:17、SEQ?ID?NO:18、SEQ?ID?NO:19、SEQ?ID?NO:20、SEQ?ID?NO:21、SEQ?ID?NO:22、SEQ?ID?NO:23、SEQ?ID?NO:24、或SEQ?ID?NO:25的核苷酸序列中的任一個相差不多于3個核苷酸的至少15個連續核苷酸，其中所述有義鏈的基本上所有的這些核苷酸和所述反義鏈的基本上所有的這些核苷酸是修飾的核苷酸，并且其中所述有義鏈被綴合到在3'?末端處附接的一個配體上。
【技術特征摘要】
【國外來華專利技術】...
【專利技術屬性】
技術研發人員：A·塞加爾，K·查里斯，B·貝騰考特，M·邁爾，K·G·雷杰夫，G·辛克爾，M·瑪諾哈蘭，
申請(專利權)人：阿爾尼拉姆醫藥品有限公司，
類型：發明
國別省市：美國;US
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