植物病毒移動(dòng)蛋白和其使用方法技術(shù)

本文公開包含至少一種細(xì)胞表面配體；至少一種輔助脂質(zhì)組分；和轉(zhuǎn)染增強(qiáng)劑的轉(zhuǎn)染復(fù)合物。另外，公開包含所述公開的轉(zhuǎn)染復(fù)合物和藥學(xué)上可接受的載劑的藥物組合物。另外，公開轉(zhuǎn)染細(xì)胞的方法，所述方法包含以下步驟：獲得如所公開的轉(zhuǎn)染復(fù)合物；和使細(xì)胞與所述轉(zhuǎn)染復(fù)合物接觸。

Plant virus mobile proteins and methods of their use

This article discloses a transfection complex comprising at least one cell surface ligand, at least one auxiliary lipid component, and a transfection enhancer. In addition, pharmaceutical compositions comprising the disclosed transfection complexes and pharmaceutically acceptable carriers are disclosed. In addition, a method of transfecting cells is disclosed, which comprises the following steps: obtaining the transfection complex as disclosed; and contacting the cells with the transfection complex.

【技術(shù)實(shí)現(xiàn)步驟摘要】
【國(guó)外來(lái)華專利技術(shù)】植物病毒移動(dòng)蛋白和其使用方法相關(guān)申請(qǐng)本申請(qǐng)要求Jessee等人的2016年3月1日提交且名為“植物病毒移動(dòng)蛋白和其使用方法”的美國(guó)臨時(shí)申請(qǐng)第62/302,155號(hào)和Jessee等人的2016年3月3日提交且名為“植物病毒移動(dòng)蛋白和其使用方法”的美國(guó)臨時(shí)申請(qǐng)第62/303,278號(hào)的優(yōu)先權(quán)。這兩個(gè)申請(qǐng)的全部公開內(nèi)容都以全文引用的方式并入本文中。序列陳述與本申請(qǐng)相關(guān)的序列表以電子格式經(jīng)由EFS-Web申請(qǐng)且由此以全文引用的方式并入本說(shuō)明書中。含有序列表的文本文件的名稱是LT01229_SL.txt。文本文件的大小為195千字節(jié)，且文本文件創(chuàng)建于2017年3月1日。
本專利技術(shù)處于適合于將一種或多種生物活性劑遞送到細(xì)胞的轉(zhuǎn)染復(fù)合物及其使用的方法和試劑盒的領(lǐng)域。
技術(shù)介紹
脂質(zhì)聚集體(如脂質(zhì)體或陽(yáng)離子聚合物)可有助于大分子(如DNA、RNA和蛋白)引入到活細(xì)胞中。包含陽(yáng)離子脂質(zhì)組分的聚集體可用于實(shí)現(xiàn)大陰離子分子(如核酸)遞送到某些類型的細(xì)胞中。從超過25年以前陽(yáng)離子脂質(zhì)引入開始，陽(yáng)離子脂質(zhì)的使用已經(jīng)越來(lái)越受歡迎。已經(jīng)在文獻(xiàn)中描述若干種陽(yáng)離子脂質(zhì)，并且這些陽(yáng)離子脂質(zhì)中的一些是可商購(gòu)的。DOTMA(N-[1-(2,3-二油基氧基)丙基]-N,N,N-三甲基氯化銨；IUPAC:1,2-二-O-十八烯基-3-三甲基-銨丙烷(氯化物鹽)；CAS號(hào)：104872-42-6)為出于核酸轉(zhuǎn)染的目的而合成的第一陽(yáng)離子脂質(zhì)。DOTMA可單獨(dú)或可與DOPE(二油酰磷脂酰乙醇胺)組合配制到脂質(zhì)體中，并且這類脂質(zhì)體可用于將質(zhì)粒遞送到一些細(xì)胞中。隨后已經(jīng)由各種基團(tuán)合成其它類別的脂質(zhì)。舉例來(lái)說(shuō)，DOGS(5-羧基精胺基甘氨酸雙十八烷基酰胺)為制備的第一聚陽(yáng)離子脂質(zhì)并且此后已經(jīng)制備其它聚陽(yáng)離子脂質(zhì)。脂質(zhì)DOSPA(2,3-二油基氧基-N-[2(精胺-甲酰氨基)乙基]-N,N-二甲基-1-丙銨)已被描述為有效遞送劑。在其它實(shí)例中，已經(jīng)制備膽固醇類陽(yáng)離子脂質(zhì)，如DC-Chol(N,N-二甲基-N-乙基甲酰氨基膽固醇)并且用于轉(zhuǎn)染。另外，制備1,4-雙(3-N-油基氨基-丙基)哌嗪并且與組蛋白H1組合以生成報(bào)導(dǎo)比其它試劑毒性小的遞送試劑。可商購(gòu)的脂質(zhì)的一些實(shí)例包括(DOTMA：DOPE)(加利福尼亞州卡爾斯巴德的賽默飛世爾(Thermo-Fisher,Carlsbad,CA)、LipofectAmineTM(DOSPA:DOPE)(賽默飛世爾)、LipofectAmine2000TM(賽默飛世爾)、Lipofectamine3000(賽默飛世爾)、(DOGS)、ViaFect(普洛麥格(Promega))、DNA-In、GeneIn(MTI-GlobalStem)和DC-Chol。另外的實(shí)例為PEI聚合物和樹枝狀大分子如jetPEI(PolyPlus)和Superfect(凱杰(Qiagen))。這些試劑都不能對(duì)所有細(xì)胞通用。鑒于不同類型細(xì)胞膜的組成的變化以及可限制細(xì)胞外物質(zhì)進(jìn)入細(xì)胞中的屏障，此可能不出乎意料。此外，陽(yáng)離子脂質(zhì)將核酸遞送到細(xì)胞中的機(jī)理未得到明確理解。試劑比病毒遞送方法低效并且對(duì)細(xì)胞具有毒性，但毒性程度隨試劑不同而變化。然而，包括陽(yáng)離子脂質(zhì)、陰離子脂質(zhì)、陽(yáng)離子聚合物、核外體和病毒顆粒的轉(zhuǎn)染劑并不是在所有細(xì)胞類型中普遍有效。不同細(xì)胞轉(zhuǎn)染的有效性取決于特定轉(zhuǎn)染劑組成。一般來(lái)說(shuō)，在轉(zhuǎn)染真核細(xì)胞中，聚陽(yáng)離子脂質(zhì)比單陽(yáng)離子脂質(zhì)更高效。在許多情況下，單獨(dú)陽(yáng)離子脂質(zhì)對(duì)于轉(zhuǎn)染無(wú)效或僅部分有效，因此輔助脂質(zhì)或轉(zhuǎn)染增強(qiáng)劑可與陽(yáng)離子脂質(zhì)組合使用。許多生物材料經(jīng)由受體介導(dǎo)的內(nèi)吞作用被細(xì)胞吸收，其中表面配體結(jié)合到細(xì)胞表面受體，導(dǎo)致配體結(jié)合受體的群集，并且形成涂布的凹點(diǎn)，之后配體內(nèi)化到內(nèi)體中。包膜病毒(比如流感病毒和α病毒)和非包膜病毒(比如腺病毒)經(jīng)由內(nèi)吞機(jī)理感染細(xì)胞。通過氯奎(趨溶酶體劑)增強(qiáng)一些細(xì)胞的樹枝狀大分子介導(dǎo)的轉(zhuǎn)染表明內(nèi)吞作用涉及至少一些轉(zhuǎn)染。將外來(lái)DNA序列引入到通過病毒感染介導(dǎo)的真核細(xì)胞中一般比用陰離子脂質(zhì)、陽(yáng)離子脂質(zhì)、PEI、肽或樹枝狀大分子轉(zhuǎn)染劑轉(zhuǎn)染高效數(shù)個(gè)數(shù)量級(jí)。在培養(yǎng)液中所有細(xì)胞的病毒感染需要每個(gè)細(xì)胞少于10個(gè)病毒粒子。雖然未完全理解詳細(xì)的融合機(jī)理并且融合機(jī)理在病毒中變化，但是病毒融合通常涉及特定促融劑，如病毒蛋白、病毒刺突糖蛋白和病毒刺突糖蛋白的肽。另外，可借助結(jié)合細(xì)胞受體的肽增強(qiáng)、加速細(xì)胞結(jié)合和內(nèi)化或使其具有選擇性。舉例來(lái)說(shuō)，腺病毒涂層的五鄰體堿基蛋白含有肽基序RGD(Arg--Gly--Asp)，其經(jīng)由受體介導(dǎo)的內(nèi)吞作用介導(dǎo)病毒結(jié)合到整合素和病毒內(nèi)化。陽(yáng)離子脂質(zhì)轉(zhuǎn)染的效率經(jīng)證實(shí)通過將全部病毒粒子添加到轉(zhuǎn)染混合物增強(qiáng)。某些病毒組分還可增強(qiáng)陽(yáng)離子脂質(zhì)介導(dǎo)的轉(zhuǎn)染的效率。舉例來(lái)說(shuō)，已表明“LipofectinTM”介導(dǎo)的轉(zhuǎn)染可通過將流感病毒血細(xì)胞凝集素肽添加到轉(zhuǎn)染混合物增強(qiáng)3-4倍。已證實(shí)抗體增強(qiáng)陽(yáng)離子脂質(zhì)轉(zhuǎn)染并且已證實(shí)轉(zhuǎn)鐵蛋白聚賴氨酸或去唾液酸糖蛋白聚賴氨酸增強(qiáng)陽(yáng)離子脂質(zhì)轉(zhuǎn)染。盡管如此，這些方法并不是對(duì)所有細(xì)胞類型都起作用，需要相對(duì)復(fù)雜的方案并且為不便的。因此，顯然非常期望用于將大分子且具體來(lái)說(shuō)核酸引入到細(xì)胞中的新穎和改進(jìn)的方法。具體來(lái)說(shuō)，非常期望用于將核酸引入到更廣泛多種細(xì)胞中且具體來(lái)說(shuō)到原代細(xì)胞中的改進(jìn)的方法。
技術(shù)實(shí)現(xiàn)思路
本文公開的是包含至少一種細(xì)胞表面配體或植物病毒移動(dòng)蛋白；至少一種輔助脂質(zhì)組分；和轉(zhuǎn)染增強(qiáng)劑的轉(zhuǎn)染復(fù)合物。另外，公開的是包含所述公開的轉(zhuǎn)染復(fù)合物和醫(yī)藥學(xué)上可接受的載劑的藥物組合物。另外，公開的是轉(zhuǎn)染細(xì)胞的方法，所述方法包含以下步驟：獲得如公開的轉(zhuǎn)染復(fù)合物；和使細(xì)胞與所述轉(zhuǎn)染復(fù)合物接觸。具體實(shí)施方式定義和縮寫應(yīng)理解，本專利技術(shù)不限于特定裝置或生物體系，其當(dāng)然可變化。還應(yīng)理解，除非上下文另外明確指示，否則如本說(shuō)明書和所附權(quán)利要求書中所用，單數(shù)形式“一(a/an)”和“所述(the)”包括單數(shù)和復(fù)數(shù)指示物。因此，例如提及“脂質(zhì)”包括一種或多種脂質(zhì)。還應(yīng)理解，在本文中所用的任何術(shù)語(yǔ)僅僅出于描述特定實(shí)施例的目的且并不旨在為限制性的。除非另外說(shuō)明，否則如本文所用的以下術(shù)語(yǔ)、定義和縮寫旨在具有以下含義：如本文所用，術(shù)語(yǔ)“標(biāo)記”旨在意指化合物具有至少一種元素、同位素或附接以使得能夠通過使用放射性或重同位素標(biāo)記檢測(cè)化合物的化學(xué)化合物，或免疫標(biāo)記，如抗體或抗原或衍生自有色、發(fā)光、磷光或熒光染料的標(biāo)記。采用例如經(jīng)一個(gè)或多個(gè)鹵素部分取代的鄰、間和對(duì)疊氮基苯甲?；?包括但不限于4-疊氮基-2,3,5,6-四氟苯甲酸)的光親和性標(biāo)記用于直接闡明在生物體系中的分子間相互作用。如本文所用，術(shù)語(yǔ)“個(gè)體”和“動(dòng)物”同義，并且是指人類以及非人類動(dòng)物，包括例如哺乳動(dòng)物(例如嚙齒動(dòng)物、鼠、大鼠、兔、猴、狗、貓、靈長(zhǎng)類或豬)、鳥類、爬行動(dòng)物、兩棲動(dòng)物和魚。術(shù)語(yǔ)“細(xì)胞”一般是指任何類型和來(lái)自任何來(lái)源的真核細(xì)胞。真核細(xì)胞的類型包括來(lái)自原代細(xì)胞、腫瘤細(xì)胞或永生化細(xì)胞系的上皮細(xì)胞、成纖維細(xì)胞、神經(jīng)元、造血細(xì)胞等。這類細(xì)胞的來(lái)源包括任何動(dòng)物，如人類、犬、鼠、倉(cāng)鼠、貓、牛、豬、猴、猿、綿羊、魚、昆蟲、真菌和包括作物植物、海藻、觀賞性植物和樹的任何植物?！斑f送”用于表示將期望化合物轉(zhuǎn)移到靶細(xì)胞使得期望化合物最終定位在靶細(xì)胞內(nèi)部或在靶細(xì)胞膜中或在靶細(xì)胞膜上所借助的過程本文檔來(lái)自技高網(wǎng)...

【技術(shù)保護(hù)點(diǎn)】
1.一種轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其包含轉(zhuǎn)染增強(qiáng)劑和細(xì)胞表面配體，所述細(xì)胞表面配體含有粘附肽、植物病毒移動(dòng)蛋白、或由其衍生的肽。

【技術(shù)特征摘要】
【國(guó)外來(lái)華專利技術(shù)】2016.03.01 US 62/302,155;2016.03.03 US 62/303,2781.一種轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其包含轉(zhuǎn)染增強(qiáng)劑和細(xì)胞表面配體，所述細(xì)胞表面配體含有粘附肽、植物病毒移動(dòng)蛋白、或由其衍生的肽。2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述轉(zhuǎn)染增強(qiáng)劑為肽。3.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽為兩親性肽。4.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽為融合肽。5.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由SEQIDNO:1-580組成的群組。6.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:107、205、216、218、219、220、224、226、229、230、234、236、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、335、336、338、341、342、343、344、345、347、348、349、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、363、365、367、369、371、373、375、377、379、381、383、450、452、454和503。7.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:205、237、268、326、328、335、336、342、347、348、352、353、355、357、358、365、367、377、379、381、450、454和503。8.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:205、216、218、219、220、224、226、229、230、234、236、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、336、338、341、342、343、344、345、347、348、349、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、363、365、367、369、371、373、375、377、379、381、383、450、452、454和503。9.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:236、358和373。10.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:107、205、216、218、219、220、224、226、229、230、234、236、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、335、336、338、341、342、343、344、345、347、348、349、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、363、365、367、369、371、373、375、377、379、381、383、450、452、454和503。11.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:216、224、226、236、236、323、327、341、343、347、348、349、350、351、354、358、360、373、383、450、454和503。12.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自以下組成的群組：SEQIDNO:205、216、218、219、220、224、226、229、230、234、236、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、335、336、338、341、342、343、344、345、347、348、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、363、365、367、369、371、373、375、377、379、381、383、450、452、454、501、502和503。13.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:218、230、237、239、256、323、326、328、335、336、342、343、345、347、348、352、357、359、367、375、379、381、450、452、454、501、502和503。14.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:205、216、218、219、220、224、226、229、230、234、236、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、335、336、338、341、342、343、344、345、347、348、349、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、363、365、367、369、371、373、375、377、379、381、383、450、452、454、501和503。15.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:205、218、219、229、230、335、336、342、344、348、349、350、351、353、355、357、361、367、369、375、379、381、450、454、501和503。16.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:205、216、218、219、220、224、226、229、230、234、236、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、335、336、338、341、342、343、344、345、347、348、349、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、363、365、367、369、371、373、375、377、379、381、383、450、452、454、501和503。17.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:218、349和358。18.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:220、236、238、323、327、336、338、341、343、347、348、350、351、352、354、367、369、373、375、377和454。19.根據(jù)權(quán)利要求1所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:219、229、230、239、323、328、332、341、343、350、351、357、358、375、450和454。20.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:218、219、230、328、336、344、350、351、353、355、365和375。21.根據(jù)權(quán)利要求2所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述肽選自由以下組成的群組：SEQIDNO:205、216、218、219、220、226、229、230、236、237、238、239、256、268、323、326、327、328、332、336、338、341、342、343、344、345、347、348、349、350、351、352、353、354、355、357、358、359、360、361、365、367、369、373、375、377、379、381、393、450、452、454、501和503。22.根據(jù)權(quán)利要求1到21中任一項(xiàng)所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其進(jìn)一步包含至少一種輔助脂質(zhì)組分。23.根據(jù)權(quán)利要求22所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述輔助脂質(zhì)組分選自由以下組成的群組：聚乙二醇化脂質(zhì)、陽(yáng)離子脂質(zhì)、聚乙二醇化陽(yáng)離子脂質(zhì)、中性脂質(zhì)、聚乙二醇化中性脂質(zhì)、核外體混合物、來(lái)自核外體的總脂質(zhì)、衍生自核外體的總脂質(zhì)和蛋白質(zhì)、陽(yáng)離子聚合物、聚乙二醇化陽(yáng)離子聚合物、靶向部分和其組合。24.根據(jù)權(quán)利要求22所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述輔助脂質(zhì)選自由以下組成的群組：膽固醇、膽固醇衍生物、固醇、植物固醇、動(dòng)物固醇和類何帕醇。25.根據(jù)權(quán)利要求22所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述陽(yáng)離子脂質(zhì)選自由以下組成的群組：N-(2-溴乙基)-N,N-二甲基-2,3-雙(9-十八碳烯氧基)-溴化丙銨(BMOP)、二棕櫚酰磷脂酰乙醇胺5-羧基精胺基酰胺(DDPES)、DSPC、二油酰磷脂酰乙醇胺(DOPE)、鯨蠟基三甲基溴化銨(CATB)和DOPE(CTAB:DOPE)的配制物、1-棕櫚?；?2-油?；?sn-甘油-3-磷酸膽堿(POPC)、DMG、4-二甲氨基吡啶(DMAP)、二肉豆蔻酰磷酯酰乙醇胺(DMPE)、DOMG、DMA、二油酰磷脂酰膽堿(DOPC)、二肉豆蔻酰磷脂酰膽堿(DMPC)、二棕櫚酰乙基磷脂酰膽堿(DPEPC)、二油酰二甲基氯化銨(DODAC)、1,3-二-油?；趸?2-(6-羧基精胺基)-丙基酰胺(DOSPER)、N-[1-(2,3-二油酰基氧基)丙基]-N,N,N-三甲基氯化銨(DOTMA)、二十二基甲基溴化銨(DDAB)、N-[1-(2,3-二油酰基氧基)丙基]-N,N,N-三甲基-甲基硫酸銨(DOTAP)、DOTAP.Cl、3,β-N,(N′,N′-二甲基氨基乙烷)-氨基甲?；鵠膽固醇(DC-chol)、2-(精胺甲酰氨基)乙基)-N,N-二甲基-三氟乙酸銨(DOSPA)、氯化O,O′-二(十四酰基)-N-(α三甲基銨基乙?；?二乙醇胺(DC-6-14)、二己酰磷脂酰乙醇胺(DCPE)、二月桂基氧基丙基-3-二甲基羥基乙基溴化銨(DLRIE)、1,2-二油?；?3-二甲基銨-丙烷(DODAP)、乙基-PC、2,3-二油?；趸?N-[2-(精胺羧基酰氨乙基]-N,N-二-甲基-1-三氟乙酸丙銨(DOSPA)、二十八烷基酰氨基甘氨酰羧基精胺(DOGS)、N-[1-(2,3二棕櫚烷氧基)丙基]-N,N-二甲基-N-(2-羥乙基)溴化銨(DMRIE)、二油?；一?磷酸膽堿(DOEPC)、N-[1-(2,3-二油酰基氧基)丙基]-N-[1-(2-羥乙基)]-N,N二甲基碘化銨(DOHME)、溴化N-(3-氨丙基)-N,N-二甲基-2,3-雙(十二烷氧基)-1-亞丙胺/二油酰磷脂酰乙醇胺(GAP-DLRIE:DOPE)、二棕櫚酰磷脂酰膽堿(DPPC)、1,2-二油?；?sn-甘油-3-[二氧磷基-外消旋-(3-己二胺酰基(1-甘油)).Cl(DOPG)、N-月桂酰肌氨酸、(R)-(+)-檸檬烯、卵磷脂(和其衍生物)；磷脂酰乙醇胺(和其衍生物)；磷脂酰乙醇胺、二油?；字Ｒ掖及?、二植烷酰磷脂酰乙醇胺(DPhPE)、二棕櫚酰磷脂酰乙醇胺(DPPE)、二棕櫚酰磷脂酰乙醇胺、3-β-膽固醇(O-Chol)、棕櫚酰油酰磷脂酰乙醇胺(POPE)；二硬脂酰磷脂酰乙醇胺；磷脂酰膽堿；磷脂酰膽堿；二棕櫚酰磷脂酰膽堿(DPPC)棕櫚酰油酰磷脂酰膽堿(POPC)；二硬脂酰磷脂酰膽堿；磷脂酰甘油；哌嗪類陽(yáng)離子脂質(zhì)；磷脂酰甘油；二油酰磷脂酰甘油(DOPG)；二棕櫚酰磷脂酰-甘油(DPPG)；二硬脂酰磷脂酰甘油；磷脂酰絲氨酸(和其衍生物)；磷脂酰絲氨酸；二油?；蚨貦磅Ａ字＝z氨酸；二季銨鹽；1,4-雙[(3-(3-氨基-2-羥丙基)-棕櫚氨基)丙基]哌嗪；溴化N-(3-氨丙基)-N,N'-雙-(十二烷氧基乙基)-哌嗪鎓；溴化N-3-氨基-丙基)-N,N'-雙-(油基氧基乙基)-哌嗪鎓；溴化N-(3-氨丙基)-N,N'-雙-(棕櫚基氧基乙基)-哌嗪鎓；溴化N-(3-氨丙基)-N,N'-雙-(肉豆蔻基-氧基乙基)-哌嗪鎓；溴化N-(3-氨丙基)-N'-甲基-N,N'-(雙-2-十二烷氧基-乙基)-哌嗪鎓；溴化N-(3-氨丙基)-N'-甲基-N,N'-(雙-2-油基氧基乙基)-哌嗪鎓；溴化N-(3-氨丙基)-N'-甲基-N,N'-(雙-2-棕櫚基氧基乙基)-哌嗪鎓；溴化N-(3-氨丙基)-N'-甲基-N,N'-(雙-2-肉豆蔻基氧基乙基)-哌嗪鎓；1,4-雙[(3-(3-氨丙基)-油基氨基)-2-羥基-丙基]-哌嗪；1,4-雙[(3-(3-氨丙基)-肉豆蔻基氨基)-2-羥基-丙基]哌嗪；或1,4-雙[(3-(3-氨丙基)-棕櫚基氨基)-2-羥基-丙基]哌嗪；3-烷基氧基-2-羥基-1-組氨酰酰氨基丙烷、3-烷基氧基-2-羥基-1-氨基丙烷；4-烷基氧基-3-羥基-1-組氨酰酰氨基丙烷、4-烷基氧基-3-羥基-1-氨基丙烷；5-烷基氧基-4-羥基-1-組氨酰酰氨基丙烷、5-烷基氧基-4-羥基-1-氨基丙烷；6-烷基氧基-5-羥基-1-組氨酰酰氨基丙烷；6-烷基氧基-4-羥基-1-氨基丙烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-羧基精胺酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-組氨酰酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-精氨酰-酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-賴氨酰酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N'-鳥氨酰酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-絲氨酰酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-高絲氨酰基-酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-(二氨基丁基)酰氨基)氨基-丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-(二氨基丙基)酰氨基)氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-(2-羥基丙胺))氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-雙(N-甲基-N-(2-二氨基丙基))氨基丁烷；2,3-二烷氧基-1,4-和雙(N-甲基-N-丙胺)氨基丁烷N；N′-二油基-N,N,N′,N′-四甲基-1,2-乙二胺(TmedEce)；N,N′-二油基-N,N,N′,N′-四甲基-1,3-丙二胺(PropEce)；N,N′-二油基-N,N,N′,N′-四甲基-1,6-己二胺(HexEce)；和其對(duì)應(yīng)的N,N′-二鯨蠟基飽和類似物(TmedEce、PropEce和HexEce)；二磷脂酰甘油；脂肪酸酯；單陽(yáng)離子型轉(zhuǎn)染脂質(zhì)；1-脫氧-1-[二十六烷基(甲基)銨基]-D-木糖醇；1-脫氧-1-[甲基(二十四烷基)銨基]-D阿拉伯糖醇；1-脫氧-1-[二十六烷基(甲基)銨基]-D-阿拉伯糖醇；1-脫氧-1-[甲基(二十八烷基)-銨基]-d阿拉伯糖醇；甘油酯；鞘脂；卡多耳脂；腦甘脂；神經(jīng)酰胺；脂質(zhì)絲氨酸；和其組合。26.根據(jù)權(quán)利要求22所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述中性脂質(zhì)選自由以下組成的群組：膽固醇和其衍生物、3βOH-固醇和其衍生物、磷脂?；憠A、(N,N',N",N"'-四甲基-N,N,N',N",N"'-四棕櫚基精胺(TMTPS)、二油酰磷脂酰乙醇胺(DOPE)的1:1.5(M/M)配制物、GS2888和TFXNTTM、TRANSFASTTM、維他米定(vectamidine)(3-十四烷氨基-N-叔丁基-N′-十四烷基丙脒(也稱為二C14-脒)、OLIGOFECTAMINEMessengerMAX、GeneInTM、TransfeXTM、LipofectAmine3000、DMRIE-C、HD、DNA-In、TransfectinTM、SilentFectTM、ViaFectTM、DC-chol、DharmaFectDharmaFectDharmaFectDharmaFectEscortTMIII、EscortTMIV和DOGS。27.根據(jù)權(quán)利要求22所述的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，其中所述輔助脂質(zhì)為式I的所述陽(yáng)離子脂質(zhì)：或其藥學(xué)上可接受的鹽，其中W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-OH，n＝0-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(OH)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH-異丁基)-CH2-(CH2)n-O-異丁基，n＝0-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-C(＝NH)-NH2，n＝0-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-His，n＝0-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-精胺，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝H，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)m-NH2；m＝1-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)m-NH-C(＝O)-精胺；m＝1-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)m-NH-(C＝O)-氨基酸側(cè)鏈；m＝1-6，y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝(CH2)m(CH-OH)(CH2)m-NH2；y＝0；或W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)n-NH2，y＝0；或W1＝H，W2＝CH2-N(R3R4)CH2-R5；R3＝R4＝CH3；R5＝H，y＝0；或W1＝H；W2＝CH2-O-P(＝O)(OMe)-O-CH2CH2-NH-C(＝O)-精胺，y＝0；或W1＝H；W2＝CH2-O-P(＝O)(OMe)-O-CH2CH2-NH-C(＝O)-氨基酸側(cè)鏈，y＝0；或W1＝H；W2＝CH2-O-P(＝O)(OMe)-O-CH2CH2-N+(CH3)3Cl，y＝0；或W1＝H；W2＝CH2-O-P(＝O)(O-)-O-CH2CH2-NH-C(＝O)-精胺，y＝0；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-OH，n＝0-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(OH)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH-異丁基)-CH2-(CH2)n-O-異丁基，n＝0-6，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-C(＝NH)-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-His，n＝0-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)qW1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-精胺，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝H，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)qW1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)m-NH2；m＝1-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)m-NH-C(＝O)-精胺；m＝1-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)m-NH-(C＝O)-氨基酸側(cè)鏈；m＝1-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝(CH2)m(CH-OH)(CH2)m-NH2，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝CH2(CH2)n-NH2，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)q-N(R3)-(CH2)q，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1；或Z＝(CH2)p-N(R3)-(CH2)p，W1＝W2＝CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，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(CH3)3Cl，y＝0；或W1＝H；W2＝CH2-O-P(＝O)(O-)-O-CH2CH2-NH-C(＝O)-精胺，y＝0；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-OH，n＝0-6，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(OH)-CH2-(CH2)n-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH-異丁基)-CH2-(CH2)n-O-異丁基，n＝0-6，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-C(＝NH)-NH2，n＝0-6，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-C(NH2)-CH2-(CH2)n-His，n＝0-6，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)qW1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3，R4＝-C(＝O)-精胺，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)q，W1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷基，X＝O；R3＝CH3；R4＝H，q＝1-3，y＝1，其中B選自以下基團(tuán)：-O(CH2)i、-S(CH2)i、-S-S(CH2)i、-SO2-(CH2)i，i＝1-5；或Z＝(CH2)qW1＝W2＝-CH2-B-CH2-N(R3R4)，R1＝R2＝C8-C22烷...

【專利技術(shù)屬性】
技術(shù)研發(fā)人員：G·格貝耶胡，J·杰西，
申請(qǐng)(專利權(quán))人：分子傳遞有限公司，
類型：發(fā)明
國(guó)別省市：美國(guó),US