【技術實現步驟摘要】
【國外來華專利技術】
技術介紹
技術實現思路
【技術保護點】
1.一種組合物，其包含：
2.根據權利要求1所述的組合物，其中所述至少一種核酸在所述核酸鏈的不同區域上是單鏈的或雙鏈的，或單鏈和雙鏈的組合；并且選自由以下組成的組：脫氧核糖核酸(DNA)、核糖核酸(RNA)、小干擾RNA(siRNA)、不對稱干擾RNA(aiRNA)、dicer-底物短干擾RNA(dsiRNA)、小發夾RNA(shRNA)、RNA轉錄物、微RNA(miRNA)、信使RNA(mRNA)、環狀RNA(circRNA)、向導RNA(gRNA)、小活化RNA(saRNA)、小調節RNA(srRNA)、長非編碼(lncRNA)和反義寡核苷酸，優選mRNA。
3.根據權利要求1或2所述的組合物，其中所述至少一種可電離脂質選自由以下組成的組：1,2-二油烷氧基-N,N-二甲基-3-氨基丙烷(DODMA)、4-二甲基氨基丁酸二亞油基甲基酯(DLin-MC3-DMA)、8-{(2-羥基乙基)[6-氧代-6-(十一烷氧基)己基]氨基}辛酸十七烷-9-基酯(SM-102)和[(4-羥基丁基)氮烷二基]二(己烷-6,1-二基)雙(2-己基癸酸酯)(ALC-0315
4.根據權利要求1至3中任一項所述的組合物，其包含1mol％至50mol％、優選10mol％至40mol％、優選30mol％的所述至少一種可電離脂質。
5.根據權利要求1至4中任一項所述的組合物，其中所述至少一種磷脂選自由以下組成的組：磷脂酰絲氨酸(PS)、磷脂酰膽堿(PC)、磷脂酰肌醇(PI)、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(DOPE)、1,2-二植烷酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(DPyPE)、1,2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷酸膽堿(DSPC)、棕櫚酰基亞油酰基磷脂酰乙醇胺(PaLiPE)、二亞油酰基磷脂酰乙醇胺(DiLiPE)和磷脂酰乙醇胺(PE)，優選DPyPE、DOPE或DSPC，更優選DPyPE。
6.根據權利要求1至5中任一項所述的組合物，其包含1mol％至50mol％、優選10mol％至40mol％、優選10mol％的所述至少一種磷脂。
7.根據權利要求1至6中任一項所述的組合物，其中所述至少一種甾醇選自由以下組成的組：膽固醇、豆甾醇、β-谷甾醇、麥角甾醇、菜油甾醇、氧甾醇、樟芝素(antrosterol)、鏈甾醇和nicasterol，優選選自由以下組成的組：膽固醇、豆甾醇、β-谷甾醇，更優選是膽固醇。
8.根據權利要求1至7中任一項所述的組合物，其包含1mol％至50mol％、優選10mol％至40mol％，優選10mol％的所述至少一種甾醇，尤其是中性甾醇。
9.根據權利要求1至8中任一項所述的組合物，其中所述至少一種PEG-脂質選自由以下組成的組：1,2-二肉豆蔻酰基-sn-甘油-3-甲氧基聚乙二醇(DMG-PEG)、1,2-二硬脂酰基-rac-甘油-3-甲基聚氧乙烯(DSG-PEG)、二酰基甘油基-聚乙二醇(DAG-PEG)、1,2-二棕櫚酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺-N-[疊氮基(聚乙二醇)(DPPE-PEG)和3-N-[(ω-甲氧基聚(乙二醇)2000)氨基甲酰基]-1,2-二肉豆蔻酰氧基-丙胺(PEG-c-DMA)，優選為DMG-PEG或DSG-PEG，更優選DSG-PEG。
10.根據權利要求1至9中任一項所述的組合物，其包含0.1?mol％至10?mol％、優選0.3mol％至5?mol％、優選1.5?mol％的所述至少一種PEG-脂質。
11.根據權利要求1至10中任一項所述的組合物，其中所述式(I)的基于咪唑鎓的陽離子脂質選自以下化合物：
12.根據權利要求11所述的組合物，其中式(I)的基于咪唑鎓的陽離子脂質選自以下化合物：W12.7、W16.7、W19.7、W20.7、W21.7和W22.7，優選W21.7。
13.根據權利要求1至12中任一項所述的組合物，其包含5?mol％至40?mol％、優選40mol％的所述基于咪唑鎓的陽離子脂質。
14.根據權利要求1至13中任一項所述的組合物，其中所述至少一種核酸在所述至少一種LNP中的包封百分比為至少80％。
15.根據權利要求1至14中任一項所述的組合物，其中所述至少一種核酸編碼蛋白質，特別是肽或酶，特別是核酸酶，例如核酸內切酶或核酸外切酶，并且任選地，所述蛋白質是治療性蛋白質，更優選地是糾正遺傳病癥的治療性蛋白質，針對癌癥的治療性蛋白質，例如細胞因子，抗致癌基因，抗體，例如阻斷抗體...
【技術特征摘要】
【國外來華專利技術】
1.一種組合物，其包含：
2.根據權利要求1所述的組合物，其中所述至少一種核酸在所述核酸鏈的不同區域上是單鏈的或雙鏈的，或單鏈和雙鏈的組合；并且選自由以下組成的組：脫氧核糖核酸(dna)、核糖核酸(rna)、小干擾rna(sirna)、不對稱干擾rna(airna)、dicer-底物短干擾rna(dsirna)、小發夾rna(shrna)、rna轉錄物、微rna(mirna)、信使rna(mrna)、環狀rna(circrna)、向導rna(grna)、小活化rna(sarna)、小調節rna(srrna)、長非編碼(lncrna)和反義寡核苷酸，優選mrna。
3.根據權利要求1或2所述的組合物，其中所述至少一種可電離脂質選自由以下組成的組：1,2-二油烷氧基-n,n-二甲基-3-氨基丙烷(dodma)、4-二甲基氨基丁酸二亞油基甲基酯(dlin-mc3-dma)、8-{(2-羥基乙基)[6-氧代-6-(十一烷氧基)己基]氨基}辛酸十七烷-9-基酯(sm-102)和[(4-羥基丁基)氮烷二基]二(己烷-6,1-二基)雙(2-己基癸酸酯)(alc-0315)和3β-[n-(n’,n’-二甲基氨基乙烷)-氨基甲酰基]膽固醇鹽酸鹽(dc-膽固醇)，優選dodma。
4.根據權利要求1至3中任一項所述的組合物，其包含1mol％至50mol％、優選10mol％至40mol％、優選30mol％的所述至少一種可電離脂質。
5.根據權利要求1至4中任一項所述的組合物，其中所述至少一種磷脂選自由以下組成的組：磷脂酰絲氨酸(ps)、磷脂酰膽堿(pc)、磷脂酰肌醇(pi)、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dope)、1,2-二植烷酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dpype)、1,2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷酸膽堿(dspc)、棕櫚酰基亞油酰基磷脂酰乙醇胺(palipe)、二亞油酰基磷脂酰乙醇胺(dilipe)和磷脂酰乙醇胺(pe)，優選dpype、dope或dspc，更優選dpype。
6.根據權利要求1至5中任一項所述的組合物，其包含1mol％至50mol％、優選10mol％至40mol％、優選10mol％的所述至少一種磷脂。
7.根據權利要求1至6中任一項所述的組合物，其中所述至少一種甾醇選自由以下組成的組：膽固醇、豆甾醇、β-谷甾醇、麥角甾醇、菜油甾醇、氧甾醇、樟芝素(antrosterol)、鏈甾醇和nicasterol，優選選自由以下組成的組：膽固醇、豆甾醇、β-谷甾醇，更優選是膽固醇。
8.根據權利要求1至7中任一項所述的組合物，其包含1mol％至50mol％、優選10mol％至40mol％，優選10mol％的所述至少一種甾醇，尤其是中性甾醇。
9.根據權利要求1至8中任一項所述的組合物，其中所述至少一種peg-脂質選自由以下組成的組：1,2-二肉豆蔻酰基-sn-甘油-3-甲氧基聚乙二醇(dmg-peg)、1,2-二硬脂酰基-rac-甘油-3-甲基聚氧乙烯(dsg-peg)、二酰基甘油基-聚乙二醇(dag-peg)、1,2-二棕櫚酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺-n-[疊氮基(聚乙二醇)(dppe-peg)和3-n-[(ω-甲氧基聚(乙二醇)200...
【專利技術屬性】
技術研發人員：M·海拉爾，C·蓋岡，
申請(專利權)人：寶利普拉斯生物轉染公司，
類型：發明
國別省市：
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