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    蛋白突變體及其治療與HBB基因突變相關疾病的應用制造技術

    技術編號:44533559 閱讀:2 留言:0更新日期:2025-03-07 13:23
    公開了與SEQ?ID?NO.1相比具有80%以上同一性的序列的蛋白突變體、與該蛋白突變體配合使用的gRNA、基因編輯系統、表達載體、經修飾的細胞、藥物組合物及其在治療與HBB基因突變相關的地中海貧血癥或鐮刀型貧血癥中的應用。所述蛋白突變體在SEQ?ID?NO.1的第549、555、559或606位中的一個或多個位置具有取代。

    【技術實現步驟摘要】
    【國外來華專利技術】


    技術介紹


    技術實現思路

    【技術保護點】

    PCT國內申請,權利要求書已公開。

    【技術特征摘要】
    【國外來華專利技術】

    pct國內申請,權...

    【專利技術屬性】
    技術研發人員:戴雪辰王丹紀澤陽李岸多申雪純江媛章文蔚
    申請(專利權)人:深圳華大生命科學研究院
    類型:發明
    國別省市:

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