轉染具有基因沉默活性的寡核苷酸的組合物及其生物和治療應用制造技術

本發明專利技術涉及轉染組合物，其包括寡核苷酸和式（Ⅰ）所示的兩親性陽離子分子，其中－Ｘ是Ｎ－Ｒ↓［１］、Ｓ或者Ｏ，Ｒ↓［１］是Ｃ１－Ｃ４烷基或者羥基化的Ｃ３－Ｃ６烷基，Ｒ↓［２］和Ｒ↓［３］相同或者不同，代表Ｈ或者Ｃ１－Ｃ４烷基，或者Ｒ↓［２］和Ｒ↓［３］被連接到一種起形成飽和的或者非飽和的５元或６元的環或者雜環，Ｅ是Ｃ１－Ｃ５烷基間隔基，Ｒ↓［４］和Ｒ↓［５］相同或者不同，代表飽和的或者不飽和的、線性的或者分支的Ｃ１０－Ｃ３６烴或者氟烷鏈，任選包括Ｃ３－Ｃ６環烷基，Ａ↑［－］是生物相容的陰離子。本發明專利技術涉及能夠在培養物中、離體或者體內將寡核苷酸輸送入真核細胞的組合物。本發明專利技術涉及包括具有ＲＮＡ干擾活性的寡核苷酸的轉染組合物。這種組合物可用作生物研究工具或者治療藥物。

【技術實現步驟摘要】
【國外來華專利技術】

【技術保護點】
轉染組合物，包括具有基因沉默活性的寡核苷酸和式（Ⅰ）所示的兩親性陽離子分子　＊＊＊　（Ⅰ）　其中　－Ｘ是Ｎ－Ｒ↓［１］、Ｓ或者Ｏ，Ｒ↓［１］是Ｃ↓［１］－Ｃ↓［４］烷基或者羥基化的Ｃ３－Ｃ６烷基，　－Ｒ↓［２］和Ｒ↓ ［３］相同或者不同，代表Ｈ或者Ｃ１－Ｃ４烷基，或者Ｒ↓［２］和Ｒ↓［３］連接到一起形成飽和的或者非飽和的５元或６元的環或者雜環，　－Ｅ是Ｃ１－Ｃ５烷基間隔基，　－Ｒ↓［４］和Ｒ↓［５］相同或者不同，代表飽和的或者不飽和的、線性的 或者分支的Ｃ１０－Ｃ３６烴或者氟碳鏈，任選包含Ｃ３－Ｃ６環烷基，　－Ａ－是生物相容的陰離子。

【技術特征摘要】
【國外來華專利技術】...

【專利技術屬性】
技術研發人員：P紐伯格，AL博爾卡托貝勒曼，JP貝爾，P埃爾巴謝爾，
申請(專利權)人：寶利普拉斯生物轉染公司，
類型：發明
國別省市：FR[法國]