一種pRBE-HCR-hAAT-hFIXml質(zhì)粒及其構(gòu)建和應用制造技術(shù)

本發(fā)明專利技術(shù)涉及一種pRBE-HCR-hAAT-hFIXml質(zhì)粒及其構(gòu)建和應用，該質(zhì)粒的序列如SEQ?ID?NO.17所示，其含有hAAT啟動子、RBE元件和HCR調(diào)控元件。該質(zhì)粒和rep表達質(zhì)粒共高壓注射哺乳動物體內(nèi)可用于外源基因定點整合于人類19號染色體上的AAVS1特定位點以表達人類凝血因子IX。使用該表達質(zhì)粒可以穩(wěn)定表達人類凝血因子IX，且加大了整合系統(tǒng)在肝中的整合效率，從而實現(xiàn)更高的表達量和更長的表達時間。

【技術(shù)實現(xiàn)步驟摘要】

【技術(shù)保護點】
一種pRBE?HCR?hAAT?hFIXml質(zhì)粒，其特征在于，該質(zhì)粒的序列如SEQ?ID?NO.17所示，其含有hAAT啟動子、RBE元件和HCR調(diào)控元件。

【技術(shù)特征摘要】

【專利技術(shù)屬性】
技術(shù)研發(fā)人員：許正新，陳金中，葉娟，張阿敏，謝林俊，
申請(專利權(quán))人：揚州大學，
類型：發(fā)明
國別省市：